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癌症药物的研发历来都是制药行业关注的重点领域之一。最近，美国著名的生物医药媒体FierceBiotech从目前正在研发的癌症新药中，筛选了10个最具“突破性”的新星，其中部分研究项目已获得美国食品药品管理局（FDA）的肯定。
　　尽管患者仍须忍受这些癌症药物的相关副作用，但对于某些癌症患者来说，使用这些药物后其疾病有望成为“可以被控制的慢性疾病”。
　　NO.1  Ibrutinib（PCI-32765）
　　适应证：B细胞癌
　　开发者：Pharmacyclics和强生公司
　　Ibrutinib属于酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，用于治疗B细胞癌。Pharmacyclics公司预测，Ibrutinib未来的年销量可达50亿美元。《福布斯》杂志认为，Ibrutinib有望成为B细胞癌如慢性淋巴细胞白血病（CLL）和套细胞淋巴瘤领域的“格列卫”。
　　目前，Ibrutinib正处在Ⅲ期临床试验阶段。在Ⅰb/Ⅱ期研究中，Ibrutinib已经表现出令人印象深刻的治疗反应率。例如在针对CLL患者的研究中，96%的以前未经治疗的患者和75%的高风险患者在服用Ibrutinib后26个月，癌症进展停滞。Pharmacyclics和强生公司就该项目的合作开始于2011年12月，至今已完成5项晚期临床试验。
　　另外，Ibrutinib还获得了FDA授予的“突破性疗法”资格。Pharmacyclics预计在2013年第三季度向FDA提交Ibrutinib的上市申请，如获批准，该药将会在今年年底之前在美国上市。
　　NO.2  Nivolumab（BMS-936559）
　　适应证：实体肿瘤
　　开发者：百时美施贵宝和小野制药
　　Nivolumab已成为新一类免疫治疗药物——免疫程序性死亡1（PD-1）通路领域的领航者。该类药物直接促进自然免疫反应，以加强攻击癌症，尤其是针对实体肿瘤。在过去的几十年里，此类药物的开发进展一直极为缓慢。
　　百时美施贵宝已启动了Nivolumab治疗多种实体瘤的6项晚期临床研究，而且FDA已授予Nivolumab在治疗黑色素瘤、肺癌和肾细胞癌适应证审批的快速通道地位。Nivolumab如果能够有效对抗肺癌，其市场前景将会达到罗氏“重磅炸弹”药物阿瓦斯汀的水平。
　　Nivolumab在早期的研究中已取得了不错的结果，如在针对晚期黑色素瘤的研究中，Nivolumab联合百时美施贵宝已上市的Yervoy(ipilimumab，易普利姆玛）治疗12周，可使患者黑色素瘤缩小80%以上，联合用药的疗效明显优于单独使用Yervoy。
　　NO.3  Palbociclib（PD-0332991）
　　适应证：转移性乳腺癌
　　开发者：辉瑞
　　辉瑞的Palbociclib也同样获得了FDA授予的“突破性疗法”资格。该药属于CDK4/6抑制剂，用于治疗转移性乳腺癌。
　　Palbociclib在绝经后妇女ER阳性、HER2阴性乳腺癌的研究中取得令人印象深刻的结果。Ⅱ期临床试验中期数据显示，Palbociclib联合诺华公司的标准抗激素治疗药物来曲唑，相比单独使用来曲唑，可使患者无进展生存期（PFS）延长18个月。
　　辉瑞已为Palbociclib设计了广泛的开发计划，以开展其治疗卵巢癌、多发性骨髓瘤、急性淋巴细胞白血病等多种癌症的研究。分析师预测， Palbociclib未来年销售额可达50亿美元。
　　NO.4  Obinutuzumab（GA101）
　　适应证：慢性淋巴细胞白血病
　　开发者：罗氏Glycart
罗氏下属子公司Glycart的Obinutuzumab靶向作用于CD20，是治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的药物。罗氏已经在美国和欧洲提交了Obinutuzumab治疗CLL适应证的上市申请。
　　今年5月16日，罗氏公布了Obinutuzumab治疗CLL的Ⅲ期研究初步结果。研究显示，Obinutuzumab联合化疗药物可使患者无进展生存期达到23个月，肿瘤缩小76%，明显优于单独使用化疗药物10.8个月的无进展生存期和肿瘤缩小30%的疗效。
　　Obinutuzumab通过糖基化工程设计，与天然免疫系统联合抵抗癌症，而利妥昔单抗是直接攻击癌症的药物。Obinutuzumab与利妥昔单抗的“头对头”Ⅲ期临床试验结果有望在近期内公布。除了对其进行治疗非霍奇金淋巴瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的疗效进行对比外，安全性也是该研究关注的重点。据已公布的Ⅲ期临床试验数据显示，Obinutuzumab治疗CLL，低白细胞计数和注射部位反应患者发生比例较单独化疗药物组和利妥昔单抗组更高。
　　NO.5  Lambrolizumab（MK-3475）
　　适应证：黑色素瘤
　　开发者：默沙东
与百时美施贵宝的Nivolumab一样，默沙东的 Lambrolizumab也是靶向作用于PD-1的抗体药物。今年4月份，Nivolumab也获得了FDA授予的“突破性疗法”资格。
　　去年秋天，默沙东公布了Lambrolizumab的Ⅰb期临床试验的中期数据，引起了肿瘤学界的关注。分析参与试验黑色素瘤患者治疗12周的结果显示，该药物治疗缓解率为51%，完全缓解率为9%。
　　NO.6  LDK378
　　适应证：非小细胞肺癌
　　开发者：诺华
　　诺华因具有LDK378，从而在非小细胞肺癌（NSCLC）新一代ALK抑制剂领域占据领先地位。LDK378也因获得FDA授予的“突破性疗法”资格而有望走上快速开发和批准的轨道。
　　在一项有88例ALK阳性晚期NSCLC患者参与的Ⅰ期临床试验中，LDK378治疗的缓解率为80%，诺华计划在2014年提交该药上市的申请。
　　NO.7 Talimogene laherparepvec（OncoVex）
　　适应证：黑色素瘤
　　开发者：安进公司
Talimogene laherparepvec是一种可注射的溶瘤免疫疗法。该药物属于一种基因工程化病毒，在肿瘤组织中可选择性复制，一旦注射到体内，该药就会在肿瘤细胞内复制直到癌症细胞膜破裂，摧毁恶性肿瘤细胞的裂解过程，然后设计的病毒随着白血细胞生长因子GM-CSF从细胞中释放。这个过程可激活全身免疫反应来杀死体内癌细胞。
　　今年3月，安进披露了Talimogene laherparepvec的试验数据：该药物可明显缩小晚期患者的肿瘤。在一项纳入超过400名患者的Ⅲ期研究中，试验组16%的患者出现持续治疗反应，而对照组这一数字仅为2%，而且该药的总生存期也优于对照药物。
　　NO.8  Daratumumab
　　适应证：多发性骨髓瘤
　　开发者：强生/扬森和Genmab公司
　　Daratumumab靶向作用于多发性骨髓瘤细胞表面表达的CD38分子。该药物具有治疗癌细胞的多种作用机制：补体依赖性细胞毒性（CDC），抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC），抗体依赖性细胞的吞噬作用（ADCP），细胞凋亡和CD38的酶活性的调节。Daratumumab还可有效攻击表达CD38的其他血液肿瘤，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤。
在临床前研究中，Daratumumab 就能成功摧毁多发性骨髓瘤细胞，同时提高其他多发性骨髓瘤治疗药物的有效性。Genmab公司于2012年6月公布了令人鼓舞的Daratumumab治疗复发多发性骨髓瘤患者的Ⅰ/ Ⅱ期临床试验初步结果，FDA赋予了其治疗多发性骨髓瘤患者的快速跟踪计划与“突破性疗法”资格。2012年12月公布的最新试验结果，显示出Daratumumab 作为单剂抗骨髓瘤治疗药物的潜力。
　　NO.9  Idelalisib（GS-1101）
　　适应证：慢性淋巴细胞白血病和惰性非霍奇金淋巴瘤
　　开发者：吉利德科学公司
　　Idelalisib靶向作用于加速癌症进展的PI3K蛋白亚型，这种已经明确药物作用的生物信号通路已被FDA认可。
　　Idelalisib治疗慢性淋巴细胞白血病的Ⅱ期临床试验显示，该药治疗的完全缓解率为19%，整体缓解率为97%，24个月无进展生存期达到93%。研究报告还显示，54例患者的肿瘤缩小一半，疾病进展平均被推迟了17个月。而且这些患者都是在使用现有药物治疗失败后应用Idelalisib的。
　　NO.10  MPDL320A
　　适应证：肾癌、肺癌、结肠癌和胃癌
开发者：罗氏及其旗下的基因泰克
　　基因泰克新的癌症免疫疗法MPDL320A也属于PD-1药物，不过与百时美施贵宝和默沙东的同类产品不同，MPDL320A靶向作用于PD-1配体（PD-L1），而后两者靶向作用于PD-1。基因泰克的研究显示，靶向作用于PD-L1具有更好的安全性，而靶向作用于PD-1的药物由于和配体2（PD-L2）结合影响健康的细胞，会引起肺部炎症。
在今年4月份召开的美国癌症研究协会（AACR）会议上，罗氏公布了MPDL320A的Ⅰ期安全性和对肾癌、肺癌、结肠癌和胃癌患者的抗肿瘤活性的阳性结果。